(Teleborsa) - Il Gruppo Recordati ha annunciato oggi la firma di un accordo globale di collaborazione e licenza con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione di mRNA-3927, un farmaco sperimentale destinato al trattamento dell’acidemia propionica. Questa patologia è una rara e grave malattia metabolica ereditaria che può causare squilibri metabolici potenzialmente letali a causa del deficit di un enzima specifico. La tecnologia a mRNA di Moderna è progettata per istruire le cellule a produrre l'enzima mancante, puntando a ripristinare la normale attività metabolica nei pazienti.In base ai termini dell'intesa, Moderna continuerà a guidare lo sviluppo clinico del prodotto, che si trova attualmente in una fase successiva alla dimostrazione di efficacia. Recordati collaborerà alle fasi di sviluppo e assumerà la responsabilità esclusiva per la commercializzazione del farmaco su scala globale una volta ottenute le approvazioni regolatorie.L'operazione si inserisce strategicamente nel portafoglio di Recordati dedicato alle malattie rare metaboliche, consentendo all'azienda milanese di unire la propria solida infrastruttura commerciale presente in circa 150 paesi con l'avanzata piattaforma tecnologica di Moderna. Questa partnership mira a fornire una risposta terapeutica innovativa ai pazienti affetti da una condizione che dispone ancora di opzioni di cura limitate, consolidando al contempo la posizione di Recordati come leader globale nel settore dei farmaci orfani.Rob Koremans, Amministratore Delegato di Recordati, ha commentato: "L’acidemia propionica è una malattia rara grave, caratterizzata da un importante bisogno medico non soddisfatto a causa della mancanza, ad oggi, di opzioni terapeutiche in grado di modificare il decorso della patologia. Siamo lieti di avviare questa collaborazione con Moderna: la loro esperienza nell’applicazione di tecnologie innovative basate sull’mRNA, unita alla nostra consolidata competenza nelle malattie metaboliche rare e a una solida infrastruttura commerciale, ci pone in una posizione favorevole per portare avanti congiuntamente questa potenziale terapia a beneficio dei pazienti. I dati clinici sono incoraggianti e attendiamo con interesse la lettura dei risultati dello studio cardine previsto entro la fine del 2026. Questo accordo contribuisce a rafforzare il nostro portafoglio di sviluppo, in continuità con il nostro storico impegno nell’ambito delle patologie metaboliche rare"."Siamo orgogliosi di collaborare con Recordati in una missione congiunta per migliorare la vita delle persone affette da acidemia propionica. Recordati apporta una profonda esperienza commerciale nelle malattie rare e un’infrastruttura globale già consolidata nell’acidemia propionica, che ci aiuterà ad accelerare i benefici di mRNA-3927 una volta ottenuta l’approvazione", ha aggiunto Stéphane Bancel, Amministratore Delegato di Moderna.